En Uruguay hay unos 10 investigadores que están trabajando en terapias génicas relacionadas con enfermedades del sistema nervioso y el cáncer, y están nucleados por la Asociación de Terapia Génica y Celular del Uruguay.
Actualmente se están llevando adelante 1.700 ensayos clínicos en todo el mundo. La gran mayoría están en etapas experimentales muy tempranas. Pero algunos estudios están obteniendo resultados alentadores.
Gabriela Kramer, integrante de la Asociación de Terapia Génica y Celular del Uruguay y doctora en biología molecular del Instituto de Higiene de la Facultad de Medicina, explicó en qué tipo de enfermedades se está investigando la terapia génica.
“Las primeras enfermedades que se intentaron tratar con estrategias de terapia génica son las que derivan de mutaciones en un único gen (que se llaman “enfermedades monogénicas”), y son enfermedades como la hemofilia, la distrofia muscular de Duchenne, unos tipos de ceguera congénita, la fibrosis quística, la hipercolesterolemia familiar, y un montón más. Hay muchas enfermedades que se generan por deficiencia en un gen. O sea: falta un gen, falta una proteína. Y al faltar esa proteína funcional, que está dentro de la célula en general, la única forma de corregirla es que se produzca dentro de la célula”.
¿Cómo se logra reparar los genes de nuestro cuerpo? Kramer explicó que la terapia génica utiliza virus como vehículos para introducir los genes en las células enfermas.
Si bien pueden ser patógenos, los virus son pequeños y tienen un mecanismo muy eficiente para entrar en las células y depositar allí el material genético que los investigadores le ponen dentro. “Es decir, podemos curar utilizando vehículos virales. Podemos hacer mutaciones en los genes patógenos: es decir, todo lo que es nocivo del virus lo quitamos y dejamos espacio para poner algo que nos puede servir como terapéutico”, explicó Kramer.
Kramer empezó en marzo de este año a desarrollar lo que sería un posible tratamiento genético para el cáncer de mama, y explicó que se enfoca especialmente en un tipo particular de cáncer de mama: el más agresivo y que genera metástasis (es decir, que se expande por el cuerpo) casi desde el comienzo de su aparición.
Este tipo de cáncer de mama “es el más difícil de combatir”, y lo que intenta la terapia génica es “estimular a las células del sistema inmune para que localicen esas metástasis que están distribuidas en el organismo, y las pueda, de alguna forma, matar”, explicó Kramer.
La investigación es a dos años y es financiada con 60.000 dólares de los fondos María Viñas de la Agencia Nacional de Investigación e Innovación y la Comisión Honoraria de Lucha Contra el Cáncer. Se está desarrollando en el Departamento de Desarrollo Biotecnológico del Instituto de Higiene de la Facultad de Medicina con el apoyo del Centro de Investigación Médica Aplicada de la Universidad de Navarra en España.
La primera parte de la investigación consiste en producir un modelo animal en el que se demuestre la eficacia de la terapia, para, de ser exitosa, pasar a ensayos clínicos en humanos.
Kramer dijo que está logrando disminuir la cantidad de metástasis del cáncer de mama a aproximadamente la mitad en ratones de laboratorio.
